fbpx

Moc komórek macierzystych

Moc komórek macierzystych
Przed nami ogrom badań dotyczących mechanizmów działania mezenchymalnych komórek macierzystych, ale już teraz widać, jak wielki jest potencjał w terapii komórkowej, w biologii komórki, jak bardzo to idzie do przodu. (Fot. iStock)

Kiedy choruje dziecko, rodzice gotowi są zrobić wszystko. Łapią się każdej deski ratunku, każdej nadziei. Gotowi są jechać na koniec świata, bo ktoś im powiedział, że tam, w Bangkoku, Indiach czy Tajlandii czeka na nich cud. Taki cud często sprzedawany jest pod hasłem „terapie komórkami macierzystymi”. Czy podobne obietnice mają pokrycie?

Terapie komórkami macierzystymi stosuje się od lat w hematologii, onkologii, transplantologii. Ponieważ mało kto z nas, laików, rozumie zasady działania takiego leczenia, łatwo dać się skusić, powiedzmy wprost, szarlatanom, naszą niewiedzę wykorzystującym. Dlatego powstała kampania „Moc komórek – wybierajmy potwierdzone terapie komórkowe”, zorganizowana przez Instytut Komunikacji Zdrowotnej. Zrzesza ona grono ekspertów, tłumaczących, jakie są ścieżki leczenia, jakie są korzyści, ale i ograniczenia takich ścieżek leczenia.

Czytamy na stronie kampanii: „Niektóre podmioty, głównie z zagranicy, oferują nieuregulowane prawem terapie komórkowe bez odpowiedniego uzasadnienia merytorycznego i klinicznego, a to z kolei sprzyja budowaniu złudnych nadziei dotyczących terapii komórkowych. (…) stosowanie niesprawdzonych i nieregulowanych terapii komórkowych może stanowić poważne zagrożenie dla pacjentów, przynosząc im niewielkie korzyści lecznicze lub ich brak. W tym miejscu warto nadmienić, iż problematyczne bywa precyzyjne określenie „terapia komórkami macierzystymi” – zdarza się, że określa się w ten sposób terapie z wykorzystaniem komórek, które nie mają nic wspólnego z komórkami macierzystymi. (…) Mianem „terapii komórkami macierzystymi” nazywane bywa zarówno stosowanie preparatów zawierających wyłącznie macierzyste komórki mezenchymalne, które wytwarzane są w laboratorium przez wiele tygodni i kontrolowane pod względem jakości oraz czystości preparatu, jak i wyprodukowaną „przyłóżkowo”, na zasadzie ekstrakcji i odwirowania, mieszaninę różnego rodzaju komórek, zupełnie niemających związku z komórkami macierzystymi, która jest podawana bez jakichkolwiek badań jakości produktu”.

O tym, co mogą dać terapie komórkami macierzystymi – te bezpieczne i sprawdzone, jak komórki macierzyste mogą wpływać na stan zdrowia dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i autyzmem i co to właściwie znaczy eksperyment medyczny, rozmawiamy z dr hab. n. med. Magdaleną Chrościńską-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Zacznijmy od elementarza, czyli od tego, czym właściwie są komórki macierzyste.
W każdym żywym organizmie powstają komórki, które następnie dojrzewają, różnicują się i obumierają. I ich miejsce zajmują później komórki macierzyste. To komórki niezróżnicowane, które mogą się przekształcać w bardziej wyspecjalizowane.

Generalnie komórki macierzyste możemy podzielić na cztery kategorie: totipotencjalne, pluripotencjalne, multipotencjalne – do nich należą komórki mezenchymalne – oraz unipotencjalne. Coraz częściej w medycynie znajdują zastosowanie komórki mezenchymalne. Dotychczas były one wykorzystywane w transplantologii, hematologii, onkologii. Od kilkunastu lat na świecie są badania dotyczące zastosowania komórek macierzystych w neurologii. My w naszej pracy właśnie z komórek mezenchymalnych korzystamy. Pochodzą one ze sznurów pępowinowych.

No właśnie, jak pozyskuje się komórki macierzyste? Kiedyś głośno było o bankach krwi pępowinowej – jakie są inne metody?
Komórki macierzyste mogą być pozyskiwane z krwi pępowinowej czy sznura pępowinowego konkretnego pacjenta. Bankowanie zarówno krwi, jak i sznura pępowinowego jest ważne – to wspaniałe zabezpieczenie dla dziecka w wypadku chorób onkologicznych i neurologicznych. Ale mezenchymalne komórki macierzyste można znaleźć także w szpiku kostnym czy tkance tłuszczowej, miazdze zębów mlecznych, płynie maziowym, mięśniach szkieletowych opony twardej.

Jednak w krwi pępowinowej czy sznurze mamy dużą ilość komórek, co sprawia, że pobranie jest bezpieczne. Stwierdzono poza tym, te ze sznura pępowinowego (a konkretnie z galarety Whartona), wykazują znacznie większy potencjał proliferacyjny, czyli zdolność do dalszego różnicowania się i regeneracji, aniżeli komórki ze szpiku kostnego.

Ja w swojej pracy najczęściej wykorzystuję komórki pochodzące ze sznurów pępowinowych od dawcy niespokrewnionego lub autologiczne – z własnej krwi pępowinowej.

Zajmuje się pani leczeniem chorób neurologicznych u dzieci?
Powiedziałabym: raczej terapią wspomagającą. Bo komórki macierzyste absolutnie nie są terapią leczącą mózgowe porażenie dziecięce, autyzm czy uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego powstałe np. na skutek urazu – chcę to bardzo mocno podkreślić. Terapia komórkami macierzystymi ma na celu poprawę funkcjonowania pacjentów przy jednocześnie intensywnie prowadzonej rehabilitacji. Bo podstawa terapii czy porażenia mózgowego, czy autyzmu dziecięcego to rehabilitacja ukierunkowana indywidualnie na konkretne dziecko.

Jak działają komórki macierzyste?
No właśnie. Widzimy i wiemy, że działają, ale mechanizmów tego działania nie znamy. Prawdopodobnie wydzielane są pewne substancje stymulujące i regenerujące komórki ośrodkowego układu nerwowego. Ponieważ mezenchymalne komórki macierzyste nie przechodzą przez barierę krew-mózg, mogą być podawane dwojako: albo do krwi obwodowej, albo do płynu mózgowo rdzeniowego przez nakłucie lędźwiowe. Podania do krwi obwodowej są dożylne, bezpieczniejsze, a efekty podobne. Oczywiście teraz to, co robimy, to nie leczenie, a tzw. eksperyment medyczny.

Co to znaczy? Brzmi trochę niepokojąco, nikt przecież nie lubi być „królikiem doświadczalnym”.
Mówimy o eksperymencie leczniczym, kiedy wykorzystuje się metody terapii, które jeszcze nie są dopuszczone do leczenia. Stosuje się je, kiedy dostępne środki lecznicze nie przynoszą zadowalających czy wystarczających efektów. Wyniki eksperymentu leczniczego są wstępem do kolejnego, kluczowego etapu, jakim jest badanie kliniczne. My tu w Lublinie do badań klinicznych się przygotowujemy. Chcemy badać wykorzystanie mezenchymalnych komórek macierzystych w mózgowym porażeniu dziecięcym. Badanie kliniczne wymaga dwóch podstawowych rzeczy: chętnych do udziału i środków finansowych. O takie właśnie finansowanie wystąpiliśmy.

Podaje pani mezenchymalne komórki macierzyste dzieciom z porażeniem mózgowym, z autyzmem. Nie ma badań klinicznych, nie ma więc twardych danych, ale widzi pani przecież, jak preparat działa. No właśnie: jak? Jak reaguje dziecko?
Badaliśmy w ramach eksperymentu medycznego ok. 200 dzieci. Każde z nich jest poddawane ocenie  fizjoterapeuty czy w przypadku autyzmu terapeuty – i te narzędzia oceniające dają nam pewien obraz. Możemy śmiało powiedzieć, że w przypadku porażenia mózgowego widać poprawę u ok. 70 procent pacjentów. Dotyczy ona przede wszystkim motoryki dużej – chodzi o obniżenie napięcia mięśniowego u dzieci ze spastycznością, o wzmocnienie, o poprawę stabilizacji tułowia, co znaczy, że dziecko lepiej poddaje się zabiegom fizjoterapeutycznym, czyli rehabilitacji. A ta jest dzięki temu skuteczniejsza, to sprawy ze sobą powiązane. Nie można powiedzieć, że podajemy komórki i zaniechamy rehabilitacji, odwrotnie, zawsze namawiam rodziców, żeby po podaniu komórek pojechali na turnus rehabilitacyjny. Wtedy będzie on miał większą wartość.

Oprócz poprawy ruchowej widzimy zmiany na plus w zakresie funkcji poznawczych u dziecka, poprawia się koncentracja uwagi, zdolności komunikacyjne, jest mniejsza męczliwość, a to pozwala na intensywniejszą i łatwiejszą rehabilitację, w wyniku czego następuje poprawa funkcji motorycznych – to powiązany ze sobą łańcuch.

Czy podanie komórek macierzystych może mieć niepożądane skutki uboczne?
Nie rozpoczęliśmy naszego eksperymentu ot tak, był on poprzedzony wertowaniem setek doniesień naukowych, opisów przypadków z całego świata, głównie ze Stanów Zjednoczonych, gdzie w ramach badań klinicznych sprawdzono bezpieczeństwo stosowania komórek macierzystych. Z działań niepożądanych stwierdzono podwyższenie temperatury ciała w dniu podania, pewien wzrost pobudliwości w przypadku dzieci z autyzmem – komórki działają psychostymulująco, potocznie powiedzielibyśmy: dają kopa.

Jest jedna rzecz, która mnie nurtuje, nie znam jeszcze odpowiedzi – chodzi o padaczkę lekooporną. Mam pacjentów, u których po podaniu nasiliła się częstość ataków, wówczas oczywiście się wycofujemy. Ale są dzieci, u których napady całkiem ustąpiły albo ich liczba uległa znacznej redukcji.

Nie wiadomo, od czego to zależy?
Wydaje się, że od indywidualnych predyspozycji organizmu. Mam pacjentów, których po trzech podaniach (jest ich w sumie pięć) rodzice dzwonili z płaczem: pani profesor, nie mamy napadów. A wcześniej było kilkadziesiąt w ciągu doby. Tym samym poprawia się zdecydowanie funkcjonowanie dziecka, bo napady padaczkowe powodują nieprawidłowe wyładowania w ośrodkowym układzie nerwowym i uszkodzenia neuronów – pewnej liczby neuronów już się nie da odbudować. W takich wypadkach mogę powiedzieć, że komórki macierzyste działają jak lek. Redukujemy częstość napadów, poprawiamy funkcjonowanie mózgu, zmniejszamy liczbę nieprawidłowych wyładowań. Przed nami ogrom badań dotyczących mechanizmów działania mezenchymalnych komórek macierzystych, ale już teraz widać, jak wielki jest potencjał w terapii komórkowej, w biologii komórki, jak bardzo to idzie do przodu.

Kampania „Moc komórek” ma na celu powiedzieć nam: uważajcie, nie każda kuracja komórkami jest bezpieczna. Ale mamy chore dziecko, szukamy ratunku, ktoś proponuje cudowne wyleczenie – jak to zweryfikować?
Przede wszystkim terapie komórkowe to nie są cuda, które leczą wszystko. To terapie wybrane do konkretnych jednostek chorobowych. Można to sprawdzić, opierając się na danych naukowych w bazie medycznej mówiącej o prowadzonych badaniach klinicznych.

Ale ja jestem rodzicem, nie lekarzem.
Więc zapraszam panią jako rodzica do lekarza, który się tym zajmuje. Ale to, czego na pewno robić nie można, to opierać się na forach internetowych, gdzie jest napisane, że terapie komórkowe są dobre na wszystko. Zawsze uczulam na to rodziców. Co to znaczy sprawdzone terapie? To znaczy, że znane jest źródło pozyskiwania komórek, sprawdzone laboratorium, certyfikaty bezpieczeństwa, nadane przez instytucje nadzorujące. Ale sama mam takie sytuacje: terapia nie przynosi efektu, więc rodzice mówią: trudno, skoro nie działa, to jedziemy do Bangkoku, Indii czy Tajlandii. A ja odradzam. Nie znam tych ośrodków, nie wiem, czy spełniają normy bezpieczeństwa, kto to kontroluje, jakiej jakości są używane tam komórki macierzyste, skąd pochodzą. My na przykład nigdy nie stosujemy komórek z abortowanych płodów, uważam to za nieetyczne i niemoralne.

Tak się gdzieś dzieje, to nie jest miejska legenda?
No niestety nie. Ale w Polsce się tego nie robi. My stosujemy komórki mezenchymalne pochodzące od zdrowych i donoszonych noworodków. Przez pięć lat pracy nie widzieliśmy żadnych poważnych działań niepożądanych.

Od lat pracuję z dziećmi z niepełnosprawnościami, to moja ogromna pasja. I widzę po trzech, czterech podaniach, jak przychodzą rodzice i mówią: Jaś się do mnie pierwszy raz świadomie uśmiechnął. A Jaś ma sześć lat. Albo: proszę zobaczyć, zaczyna celowo wkładać łyżeczkę do buzi. Albo: powiedział „mama”. To, co dla nas, rodziców zdrowych dzieci jest normą, dla nich jest cudem. Większym niż dla nas to, że dziecko wygra w zawodach czy dostanie się do wymarzonej szkoły. Każda taka czynność to dla nich radość większa niż zdobycie Nagrody Nobla.

I pani te cuda widzi.
Tak, widzę te cuda, widzę wdzięczność w oczach rodziców i widzę, jak następuje poprawa. Widzę oceny terapeutów dzieci. Ok. 70 procent rodziców po pierwszych podaniach komórek chce kontynuacji. Ale to są ogromne koszty. Żeby ich nie było, musi zacząć się badanie kliniczne, potwierdzające skuteczność, musi być udokumentowane, że ta terapia naprawdę ma sens. Wtedy preparat będzie mógł być włączony do terapii jako lek. Proszę zobaczyć, jak było z toksyną botulinową. Jest stosowana jako lek u dzieci z porażeniem dziecięcym w celu zmniejszenia spastyczności. A przecież to toksyna! Ale ktoś wpadł na pomysł, że skoro zwiotcza mięśnie, to u dzieci z porażeniem, gdzie problemem są nadmierne napięcia mięśniowe, może pomóc. Zaczęło się też od eksperymentu, a teraz jest to skuteczny lek. Zawsze na początku jest eksperyment. I my teraz też jesteśmy na tej drodze. Medycyna jest niesamowita, neurologia jest niesamowita. A najbardziej niesamowite są te dzieciaki, które kocham i za które dałabym się pokroić. Tak, dużo przed nami, ale mam wielką nadzieję, że jesteśmy na dobrej drodze.

  • Polecane
  • Popularne
  • Najnowsze